中新3月5日电一直以来，稀有病给人类社会开展带来沉重担负，也是现代医学亟需攻破的严重难题之一。与其它疾病比较，稀有病从疾病认知、确诊、医治到患者药物可及性、可付出性都存在较大距离。

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近来，辉瑞我国肿瘤及稀有病市场部负责人宋发贤在承受媒体采访时表明，让稀有病可诊可治是现在稀有病范畴面临的重要课题。辉瑞期望经过科学的力气，以及与各界的广泛协作，从根本上改动与稀有疾病共存的含义，为少量集体的日子带来严重的改动。

进步稀有病医治水平需打通全链路

在宋发贤看来，稀有病医治需求从两个维度去进步，首先是“可治”，他介绍，辉瑞深耕稀有病范畴30余年，2012年开端在我国展开稀有病事务，上市两款医治血友病的产品。现在这两款药物已归入国家医保目录，协助患者及其家庭减轻医治担负。“在深耕稀有病多年的进程中，咱们看到了更多没有药物医治的稀有病集体对医治和生命的渴求。因而，咱们在2020年先后引进两款立异产品，针对更为稀有、知晓率更低的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)疾病的两种不同类型。填补了相关医治范畴的空白，为患者带来福音。”宋发贤表明。

第二个维度是“可诊”，也便是协助医疗系统进步疾病的确诊医治才能。宋发贤称，无论是血友病仍是ATTR范畴，疾病的医治开展仍面临较大的困难和应战，这些疾病虽然有药可治，可是患者往往简单被误诊。为此，辉瑞活跃与卫健委、国内尖端医疗机构、我国稀有病联盟、血友病协作组协作，活跃推进标准化血友病中心和ATTR医治演示中心的建造，进步疾病医治才能、扩展中心的地域掩盖，让更多患者取得更高的医治可及性。

宋发贤以为，稀有病医治可及性的进步需求系统化的考虑及全链路的打通，每一个环节都很重要。他弥补道，未来，辉瑞还将布局基因医治范畴，引进全球前沿的基因疗法，为更多患者供给处理方案。一起也期望探究出一条可学习、可仿制的稀有病医治途径，加快我国稀有病医治完成质的腾跃。

经过科学力气加快药物和医治立异

“科学致胜”是辉瑞近来倡议的理念，宋发贤表明，作为一家制药企业，辉瑞尊重科学，也信任科学所能为改动人类疾病带来的奉献，辉瑞不断饯别科学致胜，加快药物和医治手法的立异。

宋发贤介绍，在ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病)范畴，辉瑞在全球有一套十分老练的AI筛查技能，应用在ATTR-CM的筛查范畴。现在也在和学会安排和威望医疗机构进行一些协作，期望在本年应用到国内，使用科技的力气作为传统医学医治手法的弥补，协助医生在不糟蹋有限医疗资源和时刻的前提下，筛选出高度疑似的稀有病患者，协助他们取得后续的确诊和医治。

此外，互联+医疗近年来在我国取得了快速开展，打破了时刻与地域的约束，大幅进步了药品及医疗服务的可及性。宋发贤称，互联+医疗从OTC、普药渐渐遍及到肿瘤药物，从就诊到付出到拿药，形成了一套成系统的医药生态圈，在稀有病范畴，这个形式也能够拿来学习，只不过需求针对稀有病的特殊情况，打通稀有病医治闭环。

如经过互联医院入驻及实体医院对接，患者经过上咨询取得就诊主张，并依据咨询成果到有医治资质的医院就医，极大缓解了患者就诊进程的奔走，进步就诊功率；处方衔接线上药店，经过药品物流配送上门，处理患者取药的困难；注册线上筹资、付出手法，整合络合作、分期付款和商业保险等多种手法，供给减轻患者经济担负的挑选的一起，免除患者及家族奔走于线下付出的苦恼，进步全体医治的功率。

宋发贤表明，未来辉瑞将会把更多的立异产品和疗法连续带入我国，为更多我国稀有病患者带来医治新期望。

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